LES NOUVEAUX DÉFIS ÉCONOMIQUES DE LA POLITIQUE DE SANTÉ

Politiques de santé : comment tenir compte des priorités des citoyens ?Brigitte Dormont*1

https://shs.cairn.info/revue-les-tribunes-de-la-sante-2024-3-page-29?lang=fr

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Résumé

Les politiques de santé sont actuellement conçues sans tenir compte des préférences des citoyens dans l’arbitrage entre plus de soins et plus de revenu pour la consommation d’autres biens et services. L’illusion que le niveau des dépenses peut être fixé préalablement aux débats sur les politiques de santé se conjugue ainsi à un agenda politique qui vise avant tout à limiter les dépenses publiques.

Cet article montre qu’il est possible de faire autrement, et d’inclure les discussions sur le niveau de la dépense dans les arbitrages sur les politiques de santé.

Les reproches éthiques que l’on pouvait faire aux approches en termes de choix social sont désormais caducs, grâce à des avancées théoriques qui remédient aux apories des analyses cout bénéfice traditionnelles. Pour les politiques de santé, la décision publique peut maintenant prendre en considération l’importance de la santé pour les citoyens, et procéder aux arbitrages en tenant compte des inégaités entre individus dans les deux dimensions, santé et revenu. Nous examinons quelques exemples de politiques de santé, avec une attention portée au problème de l’admission des innovations au remboursement par la Sécurité sociale. Nous montrons comment une évaluation basée sur la nouvelle approche de choix social permet de résoudre la question du seuil d’acceptabilité pour le remboursement d’une innovation, question sinon inextricable pour le régulateur dans le cadre de l’approche actuelle en termes de coût par Qaly. Il

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Mots-clés : politiques de santé, dépense de santé, arbitrage santé-revenu, choix social, priorités des citoyens, inégalités.

Il est frappant de voir comme les gouvernements français dépossèdent les responsables de la politique de santé des discussions sur le niveau de la dépense de santé, lesquelles sont traitées au ministère de l’Économie et des Finances. La raison n’en est pas qu’il faut éviter les déficits, car il est raisonnable de prévoir le financement additionnel d’une nouvelle dépense. La raison n’en est pas non plus le fait que les dépenses couvertes par la Sécurité sociale doivent être votées dans le cadre de la loi de financement de la Sécurité sociale, car les décisions sur les politiques de santé peuvent se placer en amont de la préparation de cette loi. Il y a surtout l’illusion bureaucratique que la contrainte budgétaire peut être fixée préalablement aux discussions sur les politiques de santé. Il y a aussi la posture paternaliste de concevoir ces politiques indépendamment des préférences des citoyens dans l’arbitrage entre plus de santé et plus de revenu pour la consommation d’autres biens et services. Enfin, il y a l’agenda politique des gouvernements actuels, qui cherchent à limiter les dépenses publiques pour baisser les prélèvements obligatoires. Or, comme nous allons le montrer, il n’est pas pertinent de séparer les décisions de politiques de santé des discussions sur la dépense, et il est possible de faire autrement. Les économistes peuvent, et c’est un rôle souvent négligé pour la santé, éclairer les décisions politiques par des analyses en termes de choix social. L’intérêt de ces analyses est qu’elles formalisent clairement les termes de l’arbitrage en jeu dans une politique envisagée, en incorporant la possibilité d’une augmentation des dépenses, et plusieurs choix possibles concernant la répartition du financement entre les différentes composantes de la société. Ces analyses ne se substituent pas au responsable politique qui reste le décideur, mais elles éclairent les hypothèses implicites qui conduisent à telle ou telle décision. Par exemple, elles permettent un choix politique éclairé en montrant comment la décision peut varier en fonction de la priorité accordée à la réduction des inégalités. Cependant, l’agenda politique de réduction des dépenses publiques et le verrou de l’organisation administrative ne sont pas seuls en cause dans le fonctionnement actuel. Celles-ci prenaient la forme d’analyses coût bénéfice et pouvaient être critiquées sur les plans théorique et éthique car elles impliquaient des comparaisons interpersonnelles du bien-être des individus et une mesure monétaire des préférences donnant plus de poids aux riches. Le rejet d’une monétarisation de la santé sans fondement éthique et d’un biais en faveur des riches a contribué à la mauvaise réputation des économistes auprès des médecins et au cloisonnement institutionnel des décisions. Mais ces problèmes de fond ont maintenant été résolus par des avancées théoriques permettant de lever les objections éthiques à réaliser des arbitrages sur des questions de santé.

Cet article vise à montrer que ce serait un réel progrès, et qu’il est à notre portée. Quelques questions de politiques de santé sont tout d’abord examinées, pour montrer comment raisonner à niveau des dépenses de santé fixé ampute l’action publique d’une partie des solutions possibles. Par la suite, je montre que les reproches que l’on pouvait faire aux approches en termes de choix social sont en partie caducs, car des avancées importantes permettent désormais de développer des analyses de choix social qui remédient à la fois aux apories des analyses coût bénéfice traditionnelles et aux lacunes des décisions à budget constant. Parmi les exemples de politique de santé, je développe plus en détail celui de la fixation du prix des médicaments innovants, autrement dit de l’admission des innovations au remboursement par la Sécurité sociale, en montrant comment une évaluation basée sur la nouvelle approche de choix social permet de résoudre la question lancinante du seuil d’acceptabilité pour le remboursement d’une innovation.

LE NIVEAU DE LA DÉPENSE DE SANTÉ EST UNE QUESTION INCONTOURNABLE : QUELQUES EXEMPLES

Quelques exemples de questions bien connues montrent comment les arbitrages rendus sont corsetés par la fixation préalable du niveau de la dépense. Considérons tout d’abord la générosité de la couverture des soins par l’as-Considérons tout d’abord la générosité de la couverture des soins par l’as-Considérons tout d’abord la générosité de la couverture des soins par l’assurance maladie. Si le recours aux soins des assurés sociaux est sensible au paiement direct qu’ils doivent effectuer, une couverture complète (à 100 %) peut favoriser une consommation de soins excessive, voire inutile, car aucune dépense n’est alors à la charge du patient. Ceci n’est sans doute pas exact pour les soins hospitaliers où il s’agit véritablement de besoins, ni pour la plupart des soins qui sont prescrits. Mais cela peut tout de même concerner certaines consultations et l’usage de transports médicalisés ou de médicaments. Les discours politiques des gouvernements actuels proposent invariablement une « responsabilisation » du patient via l’introduction de franchises à sa charge. Contrairement à ce que suggère la rhétorique en termes de responsabilité, la pertinence d’une telle décision n’a rien d’évident. L’idée est de réduire la couverture pour limiter les dépenses de soins inutiles. Or, l’inconvénient bien connu des franchises est qu’elles créent des problèmes d’accès aux soins des plus pauvres. A contrario une couverture complète faciliterait l’accès de tous aux soins mais entraînerait une dépense publique plus importante. Les citoyens veulent-ils dépenser plus pour la couverture-santé afin de garantir l’égalité de tous dans l’accès aux soins ? Les deux bords du spectre politique s’opposent sur cette question, la gauche défendant systématiquement l’égalité d’accès pour tous, quitte à dépenser plus, et la droite la limitation de la dépense. Si l’on adoptait une approche de choix social la réponse dépendrait des préférences des citoyens dans l’arbitrage santé-revenu. Elle dépendrait aussi de la répartition du financement de la dépense, une question pourtant rarement évoquée dans les débats politiques. S’il s’agit de cotisations sociales proportionnelles au revenu, il n’est pas certain que les pauvres préféreraient un meilleur accès aux soins au prix de la baisse de revenu qu’entraînerait une hausse de leurs cotisations. Intéressons-nous maintenant aux pénuries de médicaments à l’hôpital. Existe-t-il un lien entre ces pénuries et les mécanismes mis en place par le système actuel de financement des hôpitaux, la Tarification à l’activité (ou T2A) ? Son principe est de rémunérer les hôpitaux par un forfait pour chaque séjour, le forfait étant défini par la pathologie traitée, mais indépendant de la durée et des coûts effectifs du séjour. Le but d’un tel système est d’inciter les hôpitaux à réduire leurs coûts. Les causes de pénuries sont diverses, mais beaucoup d’entre elles correspondent à des médicaments anciens, qui sont des génériques, dont le coût est couvert par le forfait servant au paiement des séjours. Ces médicaments sont dits « intra-GHS », le GHS, ou Groupe homogène de séjour, correspondant à la pathologie repérée par la nomenclature utilisée pour la définition des forfaits. Les achats de médicaments intra-GHS sont réalisés par les hôpitaux par des appels d’offres dans le cadre réglementaire des marchés publics. Comme la T2A incite les hôpitaux à la baisse des coûts avec peu de mécanismes « garde-fous » sur la qualité des soins, il se trouve que la sécurisation des approvisionnements joue très peu dans les critères de sélection par les hôpitaux des réponses aux appels d’offres. La T2A les incite à privilégier le prix le plus bas, et donc des entreprises qui n’ont pas de chaîne parallèle de production, forcément coûteuse, permet- tant de suppléer à une rupture sur la chaîne de production du médicament.

Pour éviter les pénuries, il faut donner plus de poids au critère de sécurité des approvisionnements dans les marchés publics, ou développer un pôle public de production en France ou en Europe, en ce qui implique des prix plus élevés. Il y a donc ici un arbitrage entre la minimisation des coûts et la sécurité des approvisionnements. Autre débat bien connu : celui sur la « Grande sécu ». La France est dotée d’un système mixte d’assurance maladie : la Sécurité sociale et les assurances complémentaires couvrent les mêmes soins – consultation, actes, médicaments – à cause de tickets modérateurs qui peuvent être couverts par des organismes privés. Cette organisation entraîne des pertes d’efficience, avec notamment des prix incontrôlés pour certains biens et soins médicaux, et des inégalités dans le coût de la couverture complémentaire2. Couvrir à 100 % les soins couverts par la Sécurité sociale résoudrait beaucoup de difficultés, une solution explorée par le Haut Conseil pour l’avenir de l’assurance maladie fin 2021 à la demande du ministre de la Santé de l’époque, avant d’être rapidement enterrée en réaction à la levée de boucliers des intérêts en jeu sur le marché de l’assurance complémentaire. Admettons que l’on se fixe cet objectif, comment calibrer l’étendue du panier ainsi couvert ? Faut-il couvrir à 100 % un panier réduit pour ne pas augmenter la dépense publique de santé ? Ou bien couvrir à 100 % le panier actuel ? Dans cette dernière éventualité, même avec les gains d’efficience escomptés, il y aurait une augmentation de la dépense publique. À ce stade une analyse en termes de choix social serait précieuse, car les primes des assurances complémentaires étant actuellement indépendantes des revenus des affiliés, les individus à bas revenu auraient un gain de pouvoir d’achat à passer du paiement des primes à des cotisations avec l’extension de la Sécu à 100 %, à l’inverse des personnes plus riches. Il faut donc intégrer dans une fonction de bien-être social les effets différents, selon les niveaux de revenu, des gains en pouvoir d’achat et en accès aux soins. Notre dernier exemple, qui sera développé plus en détail dans cet article, porte sur les difficultés des autorités sanitaires à négocier les prix des médicaments innovants. En effet, certains prix revendiqués par les industriels du médicament semblent démesurés. Avec la polémique autour du Sovaldi en 2013, les pouvoirs publics en France et en Europe ont pris conscience qu’ils manquaient de critères de décision pour négocier avec les producteurs. Innovation décisive dans le traitement de l’hépatite C car il éradique le virus rapidement et sans effet secondaire, le Sovaldi fut tout d’abord vendu au prix de 41 000 euros la cure, un tarif sans rapport avec son coût de production, exigé par l’industriel en arguant du service rendu au patient. Dans un premier temps ce tarif élevé a conduit les responsables du ministère de la santé à restreindre l’accès à ce médicament aux patients les plus gravement atteints. Le critère utilisé au Royaume Uni pour inclure une innovation dans les soins offerts par le service public de santé est celui du coût par Qaly, où ce terme (acronyme de Quality adjusted life year) désigne une année de vie en bonne santé.

Plus exactement, on considère le ratio différentiel coût-résultat (RDCR), qui rapporte le surcoût de l’innovation (dû à son prix plus élevé que celui du traitement habituel) au gain en Qaly qu’elle apporte. En France ce critère du RDCR n’est pas utilisé de façon stricte pour décider du remboursement d’un nouveau médicament par la Sécurité sociale, mais il permet de hiérarchiser les traitements et de négocier les prix avec les industriels. L’intérêt de visibiliser un critère de décision comme le RDCR est de protéger le décideur politique en clarifiant les enjeux aux yeux des citoyens, dans un contexte de débats souvent orageux avec des lobbies puissants. Au Royaume-Uni l’administration en charge de cette question affiche une valeur de référence de 20 000 à 50 000 £ par Qaly, qui sert de seuil d’acceptabilité de l’innovation. Cependant, pour des innovations qui offrent une véritable rupture thérapeutique et soulèvent des espoirs chez les patients, les firmes demandent des prix élevés qui explosent les seuils envisagés pour l’acceptabilité. Par exemple le Zynteglo, contre la bêta-thalassémie était proposé à un prix dépassant le million d’euros pour une dose unique, ce qui impliquait un RDCR très élevé, de 150 000 € à plus de 350 000 € par Qaly, selon les hypothèses3. Après l’échec des négociations sur le prix, la firme qui proposait ce produit s’est retirée du marché européen. En revanche, les cellules CAR-T, qui offrent une thérapie innovante et tout aussi coûteuse en oncohématologie, ont été admises au remboursement, ce qui montre que le seuil d’acceptabilité est un repère qui peut être relativisé. L’approche actuelle de l’évaluation médico-économique, qui est basée sur le calcul du ratio différentiel coût-résultat comme nous venons de la décrire, souffre de plusieurs défauts. La perte de qualité de vie liée aux maladies est une valeur moyenne fondée sur des expertises, alors que les individus peuvent être affectés de façons très inégales par le même problème de santé. la décision ne tient pas compte des préférences des individus concernant leur propre arbitrage santé-revenu, ni de l’hétérogénéité de ces préférences, la méthode ne dit pas non plus comment intégrer dans la décision la prévalence de la maladie et la conséquence, sur la dépense totale, d’une admission au remboursement. Surtout, il y a d’immenses difficultés éthiques et politiques à fixer une valeur seuil pour l’acceptabilité d’une innovation, ce qui fait qu’en France il n’y a pas de recours officiel à une valeur de référence. Une position prudente, qui maintient toutefois une forme d’opacité sur les critères qui guident les décisions prises, et laisse du champ aux stratégies d’influence des différentes parties prenantes. Faut-il admettre au remboursement des innovations coûteuses ? Ou les refuser pour ne pas augmenter la dépense publique ? Les enjeux de l’évaluation médico-économique sont particulièrement visibles à cause des controverses sur le prix des médicaments innovants. Mais cette question n’est pas d’une nature différente des autres exemples évoqués plus haut : il s’agit encore d’un arbitrage santé-revenu, où il est possible de décider d’offrir plus de soins, au prix d’une dépense publique plus élevée. Pour fonder une décision sur des critères transparents et s’affranchir de la question sensible du seuil d’acceptabilité d’un nouveau médicament, il faut mettre en œuvre une évaluation en termes de choix social.

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3. HAS (2020) Avis d’efficience Zynteglo- Bluebird Bio, https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2020-05/zynteglo_11022020_avis_efficience.pdf

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LES PROBLÈMES ÉTHIQUES SOULEVÉS PAR LES PREMIÈRES ANALYSES DE CHOIX SOCIAL

Ces analyses cherchent à sortir du cadre restrictif de l’optimum de Pareto, qui refuse toute légitimité à une politique conduisant à l’amélioration du bien-être d’un individu si elle implique de détériorer celui d’un autre. Elles sont parties du constat que les individus ont des intérêts contradictoires et qu’il importe de pouvoir prendre des décisions, même si elles lèsent les intérêts de certains. Le décideur cherche alors à maximiser le bien-être social, lequel est formalisé par une fonction dépendant du niveau de bien-être de chaque individu qui compose la société. En notant BES lebien-être social et bi le bien-être de l’individu i, la fonction peut s’écrire : BES = f (b1, b2, … , bi, … , bn).

Cette approche a soulevé des critiques de fond car elle suppose qu’il est possible de mesurer le bien-être bi des individus et de faire une comparaison numérique entre les niveaux de bien-être des personnes, alors que cette notion est éminemment subjective. Or, s’il est acceptable de penser que chacun est capable d’ordonner ses préférences entre différentes situations le concernant, il n’est pas possible de comparer les niveaux de bienêtre de deux individus différents. Anne peut avoir une meilleure santé etun revenu plus élevé que Bernard et se déclarer plus malheureuse que lui.

On ne peut pas fonder une décision publique sur de telles comparaisons interpersonnelles ! En pratique les premières applications ont pris la forme d’analyses coûtbénéfice : un projet public, par exemple la construction d’un pont, est décidé si les bénéfices attendus par les citoyens sont supérieurs au coût de construction. Pour mesurer les bénéfices attendus, une enquête demande aux individus concernés combien ils sont prêts à payer pour que le pont soit construit. On recueille ainsi les dispositions à payer, mesures monétaires des gains de bien-être attendus par chacun, lesquels peuvent être facilement additionnés et comparés au coût. Pour finir, le projet est mis en œuvre si les bénéfices sont supérieurs au coût ; on peut même prévoir des compensations pour ceux qui ont quelque chose à perdre avec la construction du pont. La critique évidente de l’analyse coût-bénéfice traditionnelle est que la disposition à payer va dépendre du niveau de revenu des individus : la décision publique va être influencée surtout par les préférences des riches. Pour citer un exemple de Fleurbaey et al. (2012), avec cette approche, « on peut exproprier sans dédommagement les plus démunis des endroits avec une vue agréable pour en réserver l’usage aux plus riches » puisque ces derniers ont une disposition à payer supérieure pour cela ! Pour la santé ce type d’analyse peut conduire à des résultats tout aussi choquants. Les décisions d’admission au remboursement des innovations médicales risqueraient de donner la priorité aux maladies de l’opulence, car les plus riches ont des dispositions à payer supérieures. C’est ce risque de dérive contraire à l’éthique qui a fondé l’attrait du critère du coût par Qaly pour l’évaluation médico-économique : on évite le recours à la mesure monétaire des gains en santé et ainsi le biais en faveur des riches. Il est toutefois possible de corriger la fonction de bien-être social en ajoutant des pondérations donnant plus ou moins d’importance, dans la décision, au bienêtre de certaines composantes de la société. Mais comment définir les poids ? Et comment traiter le problème des comparaisons interpersonnelles de bien- être pour la santé ?

LES SOLUTIONS OFFERTES PAR LE « REVENU-ÉQUIVALENT SANTÉ »

Des solutions sont apportées grâce au concept de « revenu-équivalentsanté » introduit par Marc Fleurbaey. Le revenu équivalent santé permet de mesurer l’impact des problèmes de santé d’un individu sur son bien-être et rend possible des analyses de choix social résolvant à la fois les difficultés des analyses coûts bénéfice traditionnelles et les lacunes des approches en termes de coût par Qaly(4). Comme nous allons le voir, il résout la question de l’incommensurabilité de la santé en se basant sur l’observation des préférences des individus dans l’arbitrage santé-revenu. Ceci permet de mettre en œuvre des analyses de choix social qui intègrent les inégalités de niveau de vie et de santé dans l’évaluation des politiques. Considérons un individu : son revenu lui donne accès à un certain niveau de confort dans la vie, et il a des problèmes de santé plus ou moins graves. Par définition, son revenu-équivalent santé est le revenu hypothétique qui lui donnerait, dans l’hypothèse où il serait en parfaite santé, le même niveau de satisfaction dans la vie que dans sa situation actuelle, où il gagne plus mais avec des problèmes de santé qui lui gâchent la vie. Le revenu-équivalent santé est une variable éminemment subjective, qui dépend du ressenti, par la personne, de ses problèmes de santé et du poids qu’elle accorde à la santé dans son bien-être par rapport aux autres consommations auxquelles son revenu lui donne accès. L’incommensurabilité de la santé est due à la fois au ressenti subjectif par l’individu, ressenti qui ne peut pas être mesuré par une autorité administrative, même bienveillante, et à l’hétérogénéité des mille maladies possibles qu’il est très difficile d’agréger dans une unité commune. Les coefficients de qualité de vie utilisés pour les Qalys ne tiennent pas compte de l’hétérogénéité des ressentis : ce sont des valeurs moyennes basées sur diverses études et expertises, par exemple qu’une année de vie en étant diabétique vaut 0,6 année de vie en pleine santé. Avec le revenu-équivalent santé, la détérioration du bien-être est déclarée par chaque individu. La méthode permet de mesurer la perte subjective de bien-être en unités monétaires, perte déclarée par la personne, qui exprime ainsi ses préférences. Le revenu-équivalent santé est mesuré à l’aide d’enquêtes où l’on interroge les individus sur leurs problèmes de santé, avant de leur demander de se placer dans l’hypothèse où ils auraient eu une santé parfaite et de donner, dans ce cas, le niveau de revenu qui leur aurait donné le même niveau de satisfaction dans la vie que dans leur situation actuelle. On le comprend, la question posée est complexe, et les formalisations de ces enquêtes constituent actuellement un champ de recherche important. Si les chercheurs explorent encore différentes formulations, les premières enquêtes ont déjà donné des résultats satisfaisant en termes de compréhension par les enquêtés et de cohérence de leurs réponses (5)

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4. Dans ce qui suit on se concentre sur l’évaluation en santé, alors que cette approche peut s’appliquer à bien d’autres domaines de la décision publique, environnement, éducation, etc.

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La formalisation est la suivante : le bien-être de l’individu i, noté bi, est supposé dépendre de son revenu ri et de sa santé si. On écrit donc bi = bi (ri, si). La santé est mesurée par une variable allant de 0 à 1, où 1 désigne la parfaite santé. Compte tenu de sa définition, le revenu-équivalent santé, noté ri*, de l’individu i est défini par : bi (ri, si) = bi (ri*, 1). Revenons à Anne et Bernard. Anne a un revenu de 3 000 € et un diabète, ce qui fait que son niveau de santé (0,6) est loin de la parfaite santé égale à 1. Sa situation actuelle est (3 000 €, 0,6). Elle déclare un revenu-équivalent santé de 2 000 €, ce qui signifie qu’elle considère que la situation hypothétique (2 000 €, 1) lui apporterait la même satisfaction que sa situation actuelle, où elle a plus d’argent, mais un diabète qui nuit à sa qualité de vie. Une autre personne dans la même situation qu’Anne pourrait déclarer un revenu-équivalent santé de 2 900 €, ce qui signifierait qu’elle attache moins d’importance à la santé qu’Anne. Considérons maintenant Bernard, qui a un revenu de 1 000 € très inférieur à celui d’Anne et – comme elle – un diabète. Sa situation est donc (1 000 €, 0,6). Il déclare un revenu-équivalent santé de 900 €. Cela signifie-t-il qu’il attache moins d’importance à la santé qu’Anne ? Aucunement, cela signifie seulement que la situation (1 000 €, 0,6) est équivalente pour lui, en termes de bien-être, à la situation (900 €, 1). Les préférences de chaque individu sont prises en compte lors du passage du revenu au revenu-équivalent santé. Une fois celui-ci atteint, tous les individus sont supposés en parfaite santé, et il est alors légitime de l’utiliser pour des comparaisons interpersonnelles. Des analyses sur les inégalités dans les deux dimensions santé et revenu peuvent alors être menées légitimement, grâce à ce concept qui permet de réduire ces deux dimensions en une, et ainsi de résoudre des difficultés méthodologiques sinon considérables (Schokkaert et al., 2013). Soulignons que l’analyse de choix social menée par le décideur va utiliser le revenu-équivalent santé en euros comme mesure du bien-être, et non un niveau de « bonheur » déclaré par les individus. Les analyses en termes de bonheur, qui peuvent sembler attrayantes (Senik, 2014), sont réprouvées comme outil de choix social par les chercheurs qui promeuvent le revenu- équivalent santé. En effet, comme beaucoup d’études l’ont montré, le senti- ment de bonheur dépend fortement des références personnelles sociales ou temporelles de l’individu, lequel peut avoir une échelle d’évaluation très influencée par sa situation dans la hiérarchie sociale et l’évolution récente de sa situation. De ce fait il n’est pas légitime d’utiliser le bonheur pour construire une fonction de bien-être social (Schokkaert et al., 2013). Ainsi, l’analyse proposée insiste sur le fait qu’il faut tenir compte des préfé- rences individuelles à propos de l’arbitrage santé-revenu, ou de l’importance de la santé pour chaque individu. En revanche, en ce qui concerne la place de l’individu dans la société, le revenu équivalent santé est utilisé directe- ment dans la fonction de bien-être social comme la meilleure mesure du bien-être, sans biais d’appréciation subjectif. Le bien-être social s’écrit alors :BES = f (r1***, r2, … , ri, … , r*).

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5. Fleurbaey et al. (2012).

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La fonction de bien-être social agrège ainsi les revenus-équivalents santédes différents individus. Ils sont de niveaux différents puisqu’il y a des inégalités, à l’instar des exemples d’Anne et Bernard, dont les revenus- équivalents santé sont respectivement de 2 000 € et 900 €. Pour éviter que la décision publique soit trop influencée par les hauts revenus, on utilise une formalisa- tion de la fonction de bien-être qui intègre une prise en compte des inégalités. Elle dépend d’un paramètre ρ supérieur ou égal à 0, dont la valeur augmente avec l’importance accordée par le décideur à l’amélioration de la situation des plus défavorisés. Une valeur de ρ égale à 0 signifie une indifférence du décideur à leur situation. La définition du revenu-équivalent santé, joint à cette forme de fonction de bien-être social corrige le biais en faveur des riches.

PREMIÈRES APPLICATIONS À L’ÉVALUATION DES TRAITEMENTS INNOVANTS

Une des premières enquêtes appliquant ces concepts est l’enquête Valeur de la santé réalisée en 2009 par la chaire santé de l’université Paris Dauphine- PSL (6). Plus de trois mille individus représentatifs de la population française ont été interrogés en face-à-face par un enquêteur assisté par ordinateur. Comme expliqué plus haut, des questions détaillées portent sur les problèmes de santé et le niveau de vie des individus, avant de leur demander de déclarer leur revenu-équivalent santé. Les résultats de cette enquête ont nourri une série de travaux qui ont permis de valider le concept de revenu-équivalent santé. Les réponses étaient cohérentes avec les attendus théoriques : les individus ont déclaré un revenu- équivalent santé d’autant plus bas qu’ils avaient plus de problèmes de santé ; et à niveau de santé identique, les personnes avec un revenu important ont déclaré un revenu-équivalent santé plus élevé. Une première application à l’évaluation de traitements anti-hypertenseurs a permis de comparer les propriétés de l’approche du coût par Qaly avec celles du choix social basé sur le revenu-équivalent santé (Samson et al., 2018). Les données de l’enquête « Valeur de la santé » ont aussi été utilisées pour produire un modèle de micro-simulation ayant une valeur pédagogique pour bien comprendre les propriétés des deux approches d’évaluation, coût par Qaly versus choix social (Chauvin et Thébaut, 2023). On suppose que l’on doit comparer deux traitements pour une maladie donnée : le traitement standard, au prix de 4 000 € la cure, ou le traitement innovant, qui est plus efficace et plus cher, à 24 000 € la cure. Les simulations sont réalisées pour un horizon temporel de 30 ans et un taux d’actualisation de 2,5 %. Rappelons que l’approche en termes de coût par Qaly conduit à une décision qui dépend du ratio différentiel coût-résultat et du seuil d’acceptabilité retenu par les autorités. L’approche en termes de choix social, quant à elle, adopte le traitement qui maximise le bien-être social construit avec les valeurs des revenus-équivalents santé. La valeur du bien-être social dépend aussi du coefficient ρ qui exprime la correction des inégalités voulue par le décideur. Les simulations portent sur différentes valeurs de ρ, les valeurs plus élevées donnant un poids plus important aux plus défavorisés.

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6. https://www.chairesante.dauphine.fr/

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Les résultats illustrent les différences entre les deux approches. Si le médi-cament innovant est 8 fois plus efficace que le traitement standard et si la prévalence est identique quel que soit le revenu des personnes, on a les décisions suivantes : l’innovation est adoptée par la méthode du coût par Qaly si le seuil d’acceptabilité utilisé par le décideur est supérieur à 12 137 €/Qaly. En revanche, avec la méthode du choix social équitable, l’innovation n’est adoptée que pour des valeurs de ρ inférieures ou égales à 2,5 valeurs expri- mant une faible attention portée à la correction des inégalités de la part du décideur. A contrario, Si on suppose que la maladie touche deux fois plus les personnes défavorisées, l’innovation est adoptée pour les valeurs de ρ supé- rieures ou égales à 0,5 alors que le critère de décision ne change presque pas pour l’approche coût par Qaly, avec un seuil à peine modifié. Ces résultats sont obtenus en reproduisant dans les simulations le système de financement actuel de la Sécurité sociale. Une autre simulation permet d’examiner la décision avec une autre hypothèse concernant le financement de l’assurance maladie : on y suppose que les plus défavorisés sont exonérés de cotisations. Dans ce cas, l’évaluation en termes de choix social conduit à accepter l’inno- vation lorsque la prévalence de la maladie est la même quel que soit le niveau de revenu des personnes. Si on suppose que la maladie touche deux fois plus les personnes défavorisées, on privilégiera l’innovation dès que ρ est supérieur ou égal à 0, c’est-à-dire dès que le décideur est attentif aux inégalités. En revanche l’adoption de l’innovation par l’approche du coût par Qaly, voit ses critères inchangés, avec les mêmes seuils d’acceptabilité. Ces exercices de simulation montrent l’intérêt de l’évaluation basée sur le choix social. Cette méthode permet d’échapper aux discussions sur le seuil d’acceptabilité, pour lequel il n’y a pas de références théorique ou éthique claires, ce qui conduit à exposer les autorités sanitaires aux pressions de différentes parties prenantes. La méthode du coût par Qaly ignore tout ce qui est inégalités de santé et de revenu : contrairement au choix social, elle conduit à des décisions dont les critères sont totalement insensibles aux inégalités de prévalence de la maladie et à la répartition du financement de l’innovation. Les personnes défavorisées ne choisissent pas forcément l’innovation : le « plus de santé » ne va pas de soi, indépendamment de son impact sur le niveau de vie des personnes. Dans le cadre de la Chaire INCa-Dauphine, des travaux sont en cours pour utiliser cette méthode afin de contribuer au débat sur les coûts toujours croissants des innovations dans le traitement du cancer. Dans ce but, une enquête a été réalisée auprès de patientes en rémission d’un cancer du sein afin de mesurer leur revenu-équivalent santé.

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Revenons sur les questions posées au début de cet article : Est-il légitime d’instaurer des franchises ? Doit-on prévoir un budget plus important pour éviter les pénuries de médicaments à l’hôpital ? Doit-on créer la « Grande Sécu » ? Pour quel périmètre de soins ? Comment décider de façon légitime et transparente l’admission au remboursement des innovations médicales coûteuses ? Toutes ces questions devraient être débattues en tenant compte des préférences des citoyens. Et c’est possible. Pour les politiques de santé il est possible de fonder la décision publique en tenant compte de l’importance de la santé pour les citoyens, et en fondant les arbitrages avec une attention plus ou moins importante apportée à la correction des inégalités dans les deux dimensions, santé et revenu.

RÉFÉRENCES

1. Chauvin P. et Thébaut C. Cost-utility analysis or equivalent income approach to evaluate heath care programs : What impact on allocation recommandations ? A tuto- rial. Mimeo, disponible sur HAL, 2024.

2. Dormont B., Geoffard P.-Y. et Tirole J. « Refonder l’assurance maladie », les notes du Conseil d’analyse économique 12, avril 2014. https://www.cae-eco.fr/staticfiles/pdf/cae-note012.pdf

3. Fleurbaey M., Luchini S., Schokkaert E. et Van de Voorde C. Évaluation des politiques de santé : Pour une prise en compte équitable des intérêts des populations. Économie et Statistiques, 2012; 455-456: 11-36.

4. 5. 6. Fleurbaey M. Le problème du choix social est-il résolu ? Revue Économique, 2017; 68(1): 13-34 Senik C. (2014). L’Économie du bonheur, La République des idées, Seuil, 2014. Samson A-L, Schokkaert E, Thébaut C, Dormont B., Fleurbaey M., Luchini S., Van de Voorde C. Fairness in cost-benefit analysis: A methodology for health technology assessment. Health Economics 2018; 27(1):102-114.

7. Schokkaert E., van de Voorde C., Dormont B., Fleurbaey M., Luchini S., Samson A.-L. et Thébaut C. Equity in health and equivalent incomes, In P. Rosa Dias et O. O’Donnell (Eds.), Health and Inequality (Research on Economic Inequality, Emerald Group Publishing Limited, 2013; 21:131-156.

*Brigitte Dormont est économiste, professeure émérite, Université Paris Dauphine-PSL.

les tribunes de la santé n° 81 — été 2024

Commentaires

Dans le texte je cherche à expliquer simplement le résultat de recherches en choix social visant à établir un protocole de décision politique permettant d’intégrer les préférences des citoyens dans la décision. Les premières applications portent sur une nouvelle méthode d’évaluation médico économique pour l’admission d’innovations au remboursement (et négociation du prix).
Attention, le choix social ne vise pas à substituer aux luttes politiques un calcul bureaucratique. Il vient en support de décisions politiques en montrant comment on peut faire pour atteindre tel ou tel objectif.

Brigitte Dormont

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Dans la tourmente actuelle, un entracte pour une réflexion à long terme….
J’avais envoyé il y a quelques mois un diaporama un peu technique que j’ai essayé depuis de mettre sous une forme plus accessible au lecteur honnête ou à l’administrateur civil de bonne volonté. Je ne sais pas si c’est un peu plus compréhensible mais voici le lien vers l’article dans les Tribunes de la santé (tiré à part électronique) :
https://shs.cairn.info/tap-7863c5umo38ji
(accès gratuit jusqu’au 29/12/24)

Merci Brigitte pour cet article qui prolonge des échanges que nous avons eus il y a quelques années. Comme tu le sais, j’ai encore un peu de mal à imaginer comment opérationnaliser cette prise en compte du choix social à grande échelle pour tous les choix concernant le panier de soins… et pourtant, je suis bien consciente que  les choix actuels sont assez loin d’un idéal.

Pour Raphael, la question du « juste prix du médicament », abordée dans de nombreuses publications et réunions, ne semble pas résolue. L’option d’un taux de retour sur investissement « raisonnable », utilisée par le Royaume-Uni pendant de longues années, a été abandonnée pour plusieurs raisons: 

– d’abord, d’un point de vue théorique, elle revient à accorder un même retour sur investissement à toute innovation qui arrive sur le marché, quel que soit son niveau de bénéfice clinique, ce qui n’incite pas à être très innovant (c.ie à prendre des vrais risques) – on peut toutefois considérer que ça ne serait pas très différent de la situation actuelle;

– ensuite, l’industrie pharma – assez intense en R&D risquée- doit attirer des fonds sur un marché financier… qui ne se contente pas toujours de profits raisonnables et qui a d’autres opportunités de faire des profits non raisonnables;

– enfin, l’internationalisation de l’activité pharma rend passiblement compliquée l’évaluation d’un taux de retour sur investissement lié à un produit spécifique.

Ce que la France fait aujourd’hui concrètement, comme beaucoup d’autres pays riches, c’est qu’elle affiche une très forte « disposition à payer » pour les médicaments oncologiques et les médicaments orphelins, quel que soit leur niveau de bénéfice clinique – Donc, la recherche pharma est très orientée sur ces produits et leur part dans les dépenses de médicaments continue à augmenter. 

Le coût d’opportunité de ces innovations -ce qu’on abandonne pour les financer- gagnerait à être un peu plus objectivé et discuté, mais je ne sais pas exactement quelles seraient les résultats d’une discussion démocratique sur ces sujets (non fondée sur les critères proposés par Brigitte).

Dans une thèse socio sur les CAR-T que j’ai lue récemment, j’ai compris que pour les cliniciens, les coûts d’opportunité de ces traitements n’étaient que rarement considérés et seulement dans le cas où une utilisation « hors indication » aurait fait supporter le coût d’un traitement CAR-T par l’hôpital lui-même (puisque pas pris en charge théoriquement par la sécu). Dans ce cas précis, il est même fait référence à un arbitrage CAR-T vs « aides soigantes » pour l’établissement concerné. Autrement dit, lorsque le coût est « dilué » dans l’ONDAM hôpital, il ne fait pas partie du choix clinique. C’est une bonne chose pour les patients traités, mais c’est un peu faire l’autruche, puisque comme le fait remarquer Brigitte l’ONDAM est fixé à partir d’une contrainte budgétaire… et pas pour intégrer le coût supplémentaire des CAR-T…

Travailler sur cette question est assez désespérant je dois dire, sans compter les stratégies actuelles des industriels et des gouvernements consistant à accroître l’écart entre prix faciaux dans tous les pays…

Je ne sais plus si j’avais fait circuler ces papiers d’un groupe de journalistes européens: Medicine dealers: Europe’s secret drug negotiations | Investigate Europe – en anglais seulement.

Le visionnage de ce documentaire (en anglais), revenant sur l’accès aux traitements ARV dans le Sud, m’a aussi rappelé qu’il est possible de faire bouger les choses – https://www.youtube.com/watch?v=uMsseS_Lqs0 – mais sans doute pas depuis l’OCDE.

Valérie Paris

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Merci pour cet article.

Cependant je m’interroge, un peu naïvement, pourquoi on ne déploie pas autant d’énergie académique à essayer d’évaluer le « juste prix » d’un médicament innovant en essayant de mettre en équation le coût des recherches infructueuses, celui de toutes les étapes de validation clinique et de l’obtention des autorisations de mise sur le marché ainsi qu’un retour raisonnable sur investissement pour l’entreprise (et ses actionnaires) ayant mis au point ce médicament ?

Cette approche me parait  (là encore bien naïvement) plus facilement « objectivable » que l’estimation de « Qaly » ou d’une fonction de « bien-être social ».

Merci néanmoins de nous rendre accessible tout ce champ de recherche bien éloigné de notre quotidien de clinicien ou d’enseignant-chercheur en fac de médecine.

Raphaël Briot